Специалисты института фармакологии живых систем НИУ «БелГУ» успешно завершили первый этап испытаний инновационного препарата для лечения дисферлинопатий, сообщают «Известия».
Дисферлинопатия – редкое генетическое заболевание, поражающее мышечную ткань. Статистика неумолима: патология диагностируется лишь у семи новорожденных на миллион. Коварство болезни заключается в неожиданном проявлении симптомов – от нарастающей мышечной слабости до полной атрофии различных мышечных групп.
Белгородские исследователи применили нестандартный подход в создании лекарства. В основу препарата лег специфический аденоассоциированный вирус, позволивший добиться двойного эффекта: усилить терапевтическое воздействие и минимизировать список противопоказаний по сравнению с существующими аналогами.
Доклинические испытания на лабораторных мышах продемонстрировали обнадеживающие результаты. У подопытных животных наблюдалось существенное восстановление мышечной функциональности, что открывает новые перспективы в лечении этого сложного заболевания.
«Наша разработка может стать прорывом в терапии дисферлинопатий. Мы продолжим исследования для подтверждения безопасности и эффективности препарата», – отмечают авторы исследования.
Успешное завершение первой фазы испытаний приближает появление на российском фармацевтическом рынке отечественного препарата для борьбы с редким генетическим заболеванием.
