Специалисты Пенсильванского университета представили инновационную разработку в области генной инженерии — технологию mvGPT. По информации научного журнала Nature Biotechnology, новый инструмент способен выполнять множество операций с генетическим материалом одновременно.
Руководитель исследовательской группы проводит любопытную параллель между mvGPT и появлением первого iPhone. Подобно тому, как смартфон объединил функции телефона, фотоаппарата и веб-браузера в одном устройстве, новая платформа интегрирует различные методы генной модификации в единую систему.
Ключевое преимущество mvGPT заключается в способности не только редактировать ДНК, но и контролировать активность генов. Платформа базируется на усовершенствованной версии «Prime Editor» с дополнительными функциями регуляции генной экспрессии.
Лабораторные испытания на клетках печени человека продемонстрировали впечатляющие результаты. Технология успешно корректировала генетическую мутацию, вызывающую болезнь Вильсона, параллельно воздействуя на гены, ассоциированные с диабетом I типа и транстиретиновым амилоидозом.
Научная команда планирует перейти к следующей фазе исследований — тестированию технологии на животных моделях. Успешные результаты могут открыть новые горизонты в лечении наследственных заболеваний.
