Несмотря на три смертельных случая, связанных с применением генной терапии Elevidys, компания Sarepta Therapeutics отказалась приостанавливать поставки препарата. Как сообщает FDA, два подростка с мышечной дистрофией Дюшенна скончались от острой печеночной недостаточности после приема лекарства. Еще один пациент, 51-летний мужчина, умер во время клинических испытаний терапии для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии.
FDA потребовало от Sarepta добровольно прекратить распространение Elevidys — основного продукта компании, приносящего более половины выручки. Однако фармгигант проигнорировал рекомендации, заявив, что «анализ данных не выявил новых угроз для пациентов, сохранивших способность ходить».
FDA продолжает расследование, а комиссар агентства Марти Макари не исключил возможность полного изъятия препарата с рынка. Пока же Sarepta, похоже, готова рисковать репутацией и жизнями пациентов ради сохранения доходов.
Новости спровоцировали обвал акций Sarepta на 36% — худший результат с 2016 года. Капитализация компании сократилась на $8,5 млрд с момента первого зарегистрированного летального исхода в марте.
